bluebird生物新科技Corporation近日在第60届美国血液学会(ASH)年发表演说公布了LentiGlobin™基因序列医学上治疗镰刀型式肝脏营养不良(SCD)的I/II期HGB-206学术研究的最新数据。
SCD是一种情况严重的、逐渐致人衰弱的和坐视生命的遗传营养不良。SCD由血红蛋白(HbS)的诱发引起,导致引起肝脏里面的俱锂血红蛋白诱发。SCD通常发作于拥有两个诱发血红素基因序列的患者,这些患者从孩子双方各遗传过来一个诱发的基因序列。
bluebird生物新科技Corporation的医学博士Did Didson评论说:“忧郁症SCD的患者给与了LentiGlobin治疗后,他们开始产生基因序列治疗来源的HbAT87Q,表明LentiGlobin可能某种程度改善红细胞病理学结果”。许多SCD患者忧郁症情况严重的贫血和肺部单线性流血事件,包括情况严重的、长时间发作的疼痛危象,导致器官损伤和寿命缩短。在给与LentiGlobin治疗之前,本学术研究里面的患者经常引发肺部单线性流血事件,但在用LentiGlobin治疗9个月后,没有肺部单线流血事件的引发。
原始说是:
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